唯一天价救命药将退市

全球唯一黏多糖贮积症ⅣA型治疗药物“唯铭赞”面临退市风险，患者群体困境重重

一、药物概述

被誉为“生命的曙光”的“唯铭赞”（Vimizim），是针对黏多糖贮积症ⅣA型的全球特效药物。这一药物需患者终身服用以减缓症状恶化，但其高昂的治疗费用每年达数百万元，令许多家庭望而却步。这款药物于2019年通过中国的绿色通道快速获批上市，其进口药品注册证（IDL）的有效期将至，原计划于2024年5月退出中国市场。

二、动态

截至2025年1月，生产该药物的百傲万里公司透露，国内仍有药物库存，退市的风险尚未实际降临。一旦IDL到期而再注册工作未完成，该药物的进口渠道将面临阻断。

三、患者群体与困境

中国的黏多糖贮积症ⅣA型患者人数稀少，仅100余人，其中幸运地接受过药物治疗的更是不足20人。一旦药物供应中断，患者将面临病情恶化的风险，可能出现骨骼畸形、瘫痪甚至生命危险。经济压力与用药危机并存，大部分家庭因天价药费而无力承担治疗费用，许多患者已经断药超过180天。原本的药物赠送政策取消后，患者们陷入了更加困难的境地。

四、应对措施与社会反响

药企正在根据患者需求后续的进口方式，但尚未明确具体的续期计划。医学界正在积极呼吁通过医保、慈善、商业保险等多方支付模式来减轻患者的经济负担，并推广产前诊断技术以降低发病率。

这一罕见病药物可获得性低的问题引发了社会的广泛关注与讨论。许多患者为了继续治疗，选择了跨境购药或参与临床试验，然而这些替代方案都存在着较高的风险。

五、当前形势（截至2025年3月）

目前尚无公开信息确认“唯铭赞”是否已完成再注册或彻底退市，但库存药物仍然为患者们提供着有限的保障。面对这一不确定性，我们需要持续关注政策的调整与药企的动态，同时也期待更多的社会力量能参与到这一罕见病患者的援助中来。这个关乎爱与希望的战斗，需要我们共同的努力与理解。